AMGEN ANNONCE LA MISE A DISPOSITION EN FRANCE
DE NPLATE® (ROMIPLOSTIM) DANS LE TRAITEMENT DU puRpura thrombopenique AUTO-IMMUN (PTI) (idiopathique) chronique

Le premier facteur de croissance plaquettaire ouvre la voie en France à une nouvelle approche dans la prise en charge thérapeutique d’une maladie auto-immune rare et chronique

NEUILLY-SUR-SEINE - France, le 8 Octobre 2009 – Nplate® (romiplostim) est aujourd’hui disponible en France pour le traitement des adultes splénectomisés souffrant de purpura thrombopénique auto-immun (PTI) (idiopathique) chronique réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines). Nplate® peut être envisagé comme traitement de seconde intention chez l’adulte non splénectomisé quand la chirurgie est contre-indiquée.

Nplate®, le premier facteur de croissance plaquettaire, a reçu l’autorisation de mise sur le marché dans l’Union Européenne, le 4 février 2009, après l’avis favorable du Comité Européen des Médicaments à Usage Humain en novembre 2008. Nplate® augmente et maintient le taux de plaquettes et constitue une nouvelle approche dans le traitement à long terme de cette maladie chronique.

Le PTI est une maladie rare et souvent chronique qui se caractérise parun taux de plaquettes faible (thrombopénie), pouvant conduire à de graves complications hémorragiques. L’Agence Européenne du Médicament (EMEA) reconnaît le PTI en tant que maladie orpheline.
« Selon les estimations, le PTI chronique affecte environ 50 000 adultes dans l’Union Européenne[1]. En France la Commission de la Transparence estime que le nombre de patients atteints de PTI chronique s’élève à environ 8660[2] », informe le Professeur Marc Michel[3], « Chez l’adulte, cette maladie est deux fois plus fréquente chez la femme que chez l’homme[4] ».

Nplate® (romiplostim) est un « peptibody » qui se lie au récepteur de la thrombopoïétine (r-TPO) et stimule la production des plaquettes par la moelle osseuse. Son mode d’action innovant constitue une nouvelle approche du traitement du PTI.
« A ce jour, les traitements disponibles visent à limiter la destruction des plaquettes en agissant sur le système immunitaire pour réduire la production des auto-anticorps anti-plaquettes, et/ou à retirer la rate, organe de destruction des plaquettes (splénectomie) » indique le Professeur Dominique Bordessoule[5], « mais les effets secondaires des traitements limitent leur efficacité à long terme chez de nombreux patients qui peuvent se retrouver en situation d’impasse thérapeutique ».
Nplate® a obtenu son autorisation de mise sur le marché dans l’Union Européenne au vu des données de deux études distinctes de phase 3.
« L’efficacité de Nplate® (romiplostim) a été analysée chez des patients splénectomisés et non splénectomisés, au cours de deux études internationales parallèles de phase IIImulticentriques, randomisées, réalisées en double-aveugle sur une période de 6 mois et contrôlées versus placebo », informe le Professeur Bertrand Godeau[6], « Dans les deux études, un taux de réponse plaquettaire globale de 83% a été obtenu sur l’ensemble des patients traités par romiplostim[7]. En utilisant des critères de jugement stricts, une réponse soutenue dans le temps a été observée chez 49% des patients atteints de PTI chronique sévère. Par ailleurs, la plupart des patients recevant un traitement concomitant ont pu arrêter ou réduire ces traitements (corticoïdes, azathioprine, danazol) et n’ont pas eu besoin de recourir à des traitements d’urgence ».

A la fin des études de phase 3, près de 90% des patients ont choisi de participer ensuite à l’étude d’extension évaluant la tolérance et l’efficacité à long terme (durée moyenne du traitement 69 semaines ; durée maximale 3 ans). Les principaux résultats de cette étude d’extension confirment ainsi que le traitement à long terme du PTI par romiplostim permet d’augmenter et de maintenir le taux plaquettaire chez la plupart des patients. La réponse plaquettaire, définie par un taux de plaquettes ≥ 50 x 109/L et un doublement du taux de base, a été obtenue chez 87% des patients[8].

« Je suis heureux qu’Amgen puisse offrir une nouvelle opportunité de traitement aux patients qui souffrent d’un PTI chronique et qui sont en situation d’impasse thérapeutique », déclare Gilles Marrache, Président d’Amgen France. Il ajoute « Ceci est la preuve qu’Amgen poursuit son engagement dans l’amélioration de la vie des patients en mettant à leur disposition de nouvelles générations de traitements innovants destinés à combattre les maladies graves, chroniques et invalidantes ».

A propos du PTI de l’adulte
Le PTI est reconnu maladie orpheline par l’Agence Européenne du Médicament (EMEA) car elle est chronique, évolutive et elle engage dans certains cas le pronostic vital des patients qui représentent une population inférieure à 5 pour 10 000 habitants sur l’ensemble du territoire européen[9].

Le taux normal de plaquettes, éléments essentiels à la coagulation sanguine, doit être compris entre 150 x 109/l et 400 x 109/l de sang. On parle de thrombopénie lorsque le taux de plaquettes est inférieur à 150 x 109/l de sang. Chez un patient présentant un PTI, des hémorragies plus ou moins importantes peuvent se produire en fonction du degré de sévérité de la thrombopénie. Une numération plaquettaire inférieure à 30 x 109/l de sang accroît ainsi le risque hémorragique.

Les traitements actuellement disponibles (c’est-à-dire les corticoïdes, les immunoglobulines) n’ont qu’un intérêt limité car ils sont mal tolérés ou n’agissent que de façon temporaire. Les adultes souffrant de PTI chronique peuvent aussi être opérés (ablation de la rate) mais cette opération n’est pas toujours efficace. A l’heure actuelle, 140 000 patients sont traités pour un PTI chronique en Europe et aux Etats-Unis. Le PTI de l’adulte est environ deux fois plus fréquent chez la femme que chez l’homme.