AMGEN ANNONCE LA MISE A DISPOSITION EN FRANCE
DE NPLATE® (ROMIPLOSTIM) DANS LE TRAITEMENT DU puRpura thrombopenique AUTO-IMMUN (PTI) (idiopathique) chronique
Le premier facteur de croissance plaquettaire ouvre la voie en France à une nouvelle approche dans la prise en charge thérapeutique d’une maladie auto-immune rare et chronique
NEUILLY-SUR-SEINE – France, le 8 Octobre 2009 – Nplate® (romiplostim) est aujourd’hui disponible en France pour le traitement des adultes splénectomisés souffrant de purpura thrombopénique auto-immun (PTI) (idiopathique) chronique réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines). Nplate® peut être envisagé comme traitement de seconde intention chez l’adulte non splénectomisé quand la chirurgie est contre-indiquée.
Nplate®, le premier facteur de croissance plaquettaire, a reçu l’autorisation de mise sur le marché dans l’Union Européenne, le 4 février 2009, après l’avis favorable du Comité Européen des Médicaments à Usage Humain en novembre 2008. Nplate® augmente et maintient le taux de plaquettes et constitue une nouvelle approche dans le traitement à long terme de cette maladie chronique.
Le PTI est une maladie rare et souvent chronique qui se caractérise parun taux de plaquettes faible (thrombopénie), pouvant conduire à de graves complications hémorragiques. L’Agence Européenne du Médicament (EMEA) reconnaît le PTI en tant que maladie orpheline.
« Selon les estimations, le PTI chronique affecte environ 50 000 adultes dans l’Union Européenne[1]. En France la Commission de la Transparence estime que le nombre de patients atteints de PTI chronique s’élève à environ 8660[2] », informe le Professeur Marc Michel[3], « Chez l’adulte, cette maladie est deux fois plus fréquente chez la femme que chez l’homme[4] ».
Nplate® (romiplostim) est un « peptibody » qui se lie au récepteur de la thrombopoïétine (r-TPO) et stimule la production des plaquettes par la moelle osseuse. Son mode d’action innovant constitue une nouvelle approche du traitement du PTI.
« A ce jour, les traitements disponibles visent à limiter la destruction des plaquettes en agissant sur le système immunitaire pour réduire la production des auto-anticorps anti-plaquettes, et/ou à retirer la rate, organe de destruction des plaquettes (splénectomie) » indique le Professeur Dominique Bordessoule[5], « mais les effets secondaires des traitements limitent leur efficacité à long terme chez de nombreux patients qui peuvent se retrouver en situation d’impasse thérapeutique ».
Nplate® a obtenu son autorisation de mise sur le marché dans l’Union Européenne au vu des données de deux études distinctes de phase 3.
« L’efficacité de Nplate® (romiplostim) a été analysée chez des patients splénectomisés et non splénectomisés, au cours de deux études internationales parallèles de phase IIImulticentriques, randomisées, réalisées en double-aveugle sur une période de 6 mois et contrôlées versus placebo », informe le Professeur Bertrand Godeau[6], « Dans les deux études, un taux de réponse plaquettaire globale de 83% a été obtenu sur l’ensemble des patients traités par romiplostim[7]. En utilisant des critères de jugement stricts, une réponse soutenue dans le temps a été observée chez 49% des patients atteints de PTI chronique sévère. Par ailleurs, la plupart des patients recevant un traitement concomitant ont pu arrêter ou réduire ces traitements (corticoïdes, azathioprine, danazol) et n’ont pas eu besoin de recourir à des traitements d’urgence ».
A la fin des études de phase 3, près de 90% des patients ont choisi de participer ensuite à l’étude d’extension évaluant la tolérance et l’efficacité à long terme (durée moyenne du traitement 69 semaines ; durée maximale 3 ans). Les principaux résultats de cette étude d’extension confirment ainsi que le traitement à long terme du PTI par romiplostim permet d’augmenter et de maintenir le taux plaquettaire chez la plupart des patients. La réponse plaquettaire, définie par un taux de plaquettes ≥ 50 x 109/L et un doublement du taux de base, a été obtenue chez 87% des patients[8].
« Je suis heureux qu’Amgen puisse offrir une nouvelle opportunité de traitement aux patients qui souffrent d’un PTI chronique et qui sont en situation d’impasse thérapeutique », déclare Gilles Marrache, Président d’Amgen France. Il ajoute « Ceci est la preuve qu’Amgen poursuit son engagement dans l’amélioration de la vie des patients en mettant à leur disposition de nouvelles générations de traitements innovants destinés à combattre les maladies graves, chroniques et invalidantes ».
A propos du PTI de l’adulte
Le PTI est reconnu maladie orpheline par l’Agence Européenne du Médicament (EMEA) car elle est chronique, évolutive et elle engage dans certains cas le pronostic vital des patients qui représentent une population inférieure à 5 pour 10 000 habitants sur l’ensemble du territoire européen[9].
Le taux normal de plaquettes, éléments essentiels à la coagulation sanguine, doit être compris entre 150 x 109/l et 400 x 109/l de sang. On parle de thrombopénie lorsque le taux de plaquettes est inférieur à 150 x 109/l de sang. Chez un patient présentant un PTI, des hémorragies plus ou moins importantes peuvent se produire en fonction du degré de sévérité de la thrombopénie. Une numération plaquettaire inférieure à 30 x 109/l de sang accroît ainsi le risque hémorragique.
Les traitements actuellement disponibles (c’est-à-dire les corticoïdes, les immunoglobulines) n’ont qu’un intérêt limité car ils sont mal tolérés ou n’agissent que de façon temporaire. Les adultes souffrant de PTI chronique peuvent aussi être opérés (ablation de la rate) mais cette opération n’est pas toujours efficace. A l’heure actuelle, 140 000 patients sont traités pour un PTI chronique en Europe et aux Etats-Unis. Le PTI de l’adulte est environ deux fois plus fréquent chez la femme que chez l’homme.
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Bonjour , j’ai lu avec intérêt votre article sur le nouveau traitement reconnu par l’EMEA. J’ai un PTI depuis ma naissance (1961)mon taux plaquettaire oscille autour de 10-15000 plaquettes (NF mensuelle) splénectomie il y a 30ans , aucune améliorations depuis malgré plusieurs traitements (bolus corticoides ,immunoglobulines polyvalentes, rituximab mabtera (antigène monoclonale))mon taux reste trop bas… Je vis quasi normalement mais avec beaucoup d’appréhensions quand aux écorchures, ou saignements divers.. A vous lire , cordialement, Philippe Chevé
bonjour mon fils age de 18 ans ce jour a un pti depuis l age de 10 ans. sa moyenne 20000 a 30000 . beaucoup de transfusion tegellines eficaces sur un court terme. pas de splenectomie ni de cortisone . beaucoup d angoisses de stress
de prises de sang et un déni complet de cette saleté de maladie par mon fils…. le reve: enfin un traitement efficace.
Mon fils de 17 ans semblerait avoir un PTI suivant l’hématologue qui le suit.Détecté en juillet 2009, suite à une NFS de contrôle mais absolument aucun signes physiques. Il y a 3 semaines il n’avait plus que 2000 plaquettes donc 1ère séance d’immunoglobulines, 48 heures aprés il avait 65000 plaquettes, 5 jours aprés il ne lui en restait que 10000 , 3 jours aprés donc aujourd’hui il n’en a plus que 2000 à nouveau.
Il a peu de globules blancs 2000 avec un taux abaissé de polyneutrophiles!! On me propose des corticoïdes.
Le diagnostic n’est pas vraiment posé et la vie avec si peu de plaquettes est infernale..
J’ai trés peur de l’avenir
j’ ai 30 ans et atteinte d’un pti depuis l’age de 17 ans, et depuis 10 ans je suis sous corticoides, une dose de 6 mg ce qui reste faible et je vis trés bien ou plutot je me suis habituée à cette maladie. J’ai eu 2 enfants malgré la maladie, et ils sont en bonne santé. Je voudrais donc juste qu’on arrete de parler des corticoides comme si c’etait un poison, ok il ya certains effets secondaires mais rien de vraiment tragique et puis de toute façon l’orsqu’on vous avait votre taux de plaquettes trés bas, vous n’avait plus le choix. Au début, moi aussi j’étais trés réticente à l’idéée de prendre ce médicament, j’etais jeune et je ne voulais pas grossir seulement un jour, mon taux de plaquetts étant trés bas, j’ai fais un hématome au cerveau. Heureusement cela a été pris àtemps, et je m’en suis remise et maintenant mes prises de sang sont devenues une drogue j’ai du mal à passer un mois sans aller au laboratoire. Mais aujourd’ui je suis trés heureuse de vivre normalement !
je suis atteinte d’une p.t.i depuis maintenant 2 ans.tout a commencé par des hématomes sur mes jambes et pétéchie,j’ai eu le reflexe de demander a l’infirmiere qui venais faire des soins,que ce passe t’il et m’as consulter rapidement,je me suis rendu chez mon généraliste,qui m’as fait hospitalisé sur le champ arrivée au urgence mon taux de plaquettes étaient de 4000,ils m’ont transfuser rapidement et quelques heures apres les 30000 plaquettes transfusées ont été un échec mon taux de plaquettes chutaient plus que jamais,apres 1 semaine d’hospitalisation et l’absorption de cortancyl a tres haute doses ont stabiliser mon taux de plaquettes un peut au dessus du risque hemoragique imminent!a l’heure ou je vous parle je vie dans l’angoisse de la moindre infection ou coupure et surtout d’une rechute,sans oublier les effets indésirable du cortancyl qui sont bien trop nombreuses!je vous souhaitent a tous un bon retablissement!a bientot,courage!
j’ai bientot 48 ans et je suis atteinte d’un pti depuis l’age de 21 ans, je suis passée par les corticoides a grosses doses qui n’ont pas vraiment fonctionnées, j’ai eu une splenectomie en 1985 mais malheuresement ca n’a pas résolue le problème. et depuis on me fait des immunoglobuline quand je suis en dessous de 20000, mais la les transfusions étant de plus en plus rapprochées il va falloir passer a autre chose…bon courage a tous, moi je vis quasiment normalement sans aucun stess par rapport a cette maladie.
Alain
j’ai découvert ma trombopénie Idiopathique à l’age de 30ans mais j’ai eu des symptomes à l’age de 19 ans pas vu par les médecins assez ignards à l’époque sur cette maladie (pas de dosage plaquette dans les numérations) j’ai eu des épisodes violents bien traités par cortancyl et immunoglobuline puis je me suis stabilisé autour de 80000 Hélas ces derniers jours nouvel épisode 13000 avec bulles hémorragiques et pétachis sur les membres coté gauche j’ai 58a j’attribue cette rechute à un médicament que j’ai accidentellement surdosé (innexium 40) Donc traitement cortancyl sur 2 mois 80mmg par jour pendant 3 semaines puis dégréssive sur 5 cela me parait lourd ,car les traitements précédents étaient moins longs et il me semble qu’à ‘arrét il y a des phénoménes de rebond